Iniciativas que buscan dar respuesta a enfermedades poco frecuentes y envenenamientos

Dos iniciativas orientadas a la Producción Pública de Medicamentos recibieron financiamiento por parte del Estado nacional por un total de 71.861 millones de pesos para desarrollar respuestas ante enfermedades poco frecuentes asociadas al déficit de la Coenzima Q10 y a envenenamientos provocados por animales ponzoñosos.

Las iniciativas, a cargo del Hospital «Prof. Dr. Juan P. Garrahan», la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la Universidad de Buenos Aires (FFyB-UBA) y la Administración Nacional de Laboratorios e Institutos de Salud “Dr. Carlos Malbrán” (ANLIS), son impulsadas y financiadas por el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación (MINCyT), a través de la Dirección Nacional de Proyectos Estratégicos (DNPE), en coordinación con el Fondo Argentino Sectorial (FONASERC) de la Agencia Nacional de Promoción de la Investigación, el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (Agencia de I+D+i).

El primero de los proyectos, liderado por un equipo de investigación del Hospital «Prof. Dr. Juan P. Garrahan» y del Instituto de Tecnología Farmacéutica y Biofarmacia (INTECFyB) -en especial del Centro de Investigación, Desarrollo y Control Farmacéutico (CIDEC)- perteneciente a la FFyB-UBA, se orienta al desarrollo y escalado de formulaciones farmacéuticas destinadas al tratamiento de enfermedades producidas por el déficit de la Coenzima Q10, especialmente destinadas a pacientes pediátricos, para los cuales existe una escasez de formas farmacéuticas adecuadas en tiempo y forma. La deficiencia primaria de la Coenzima Q10 ocasiona enfermedades neuromusculares, mitocondriales y degenerativas que involucra degeneración motriz progresiva, pérdida de la memoria, dificultad en la deglución y diferentes grados de retraso mental.

 

 

 

En este marco, el desarrollo propuesto consiste en la caracterización integral y el escalado de una emulsión oral (nanoemulsion) y minicomprimidos orodispersables de la Coenzima Q10 para facilitar su dosificación y adherencia en pacientes pediátricos.

Además, el escalado de la emulsión de Coenzima Q10 permitirá la posible transferencia a un laboratorio de producción pública de medicamentes para su registro y producción a nivel nacional. De este modo, se busca tener un mayor impacto territorial para cubrir la demanda del Ministerio de Salud de la Nación frente a enfermedades poco frecuentes.

 

 

El segundo de los proyectos, liderado también por la FFyB-UBA junto al Instituto Nacional de Producción de Biológicos de ANLIS, está focalizado en la producción de antivenenos para tratar el envenenamiento provocado por la araña de los rincones (Loxosceles laeta), que permitirá sentar las bases para tratar otro tipo de envenenamientos como el provocado por escorpiones y orugas.

 

 

 

 

En el marco del desarrollo de estos proyectos, la directora de la DNPE, Erica Carrizo; y su equipo técnico, visitaron las instituciones para darle seguimiento a las iniciativas. Durante las visitas fueron recibidas por el decano de la FFyB-UBA, Pablo Evelson; la presidenta del Consejo de Administración del hospital, Gabriela Bauer;

la directora técnica del proyecto, Valeria Trípodi e investigadores/as, becarios/as y gestores/as que llevan adelante el proyecto.

 

 

La directora interina del INTECFyB y gerente del primer proyecto, Silvia Lucangioli, destacó su importancia: “El desarrollo de estas formulaciones orales líquidas (emulsiones y nanoemulsiones) y sólidas (minicomprimidos) se orienta a mejorar la dosificación y -como consecuencia- la eficacia y la adherencia al tratamiento, llenando el vacío que existe en la farmacoterapia pediátrica y mejorando la calidad de vida de los pacientes. Especialmente si el diagnóstico y el tratamiento con Coenzima Q10 se realiza durante la niñez, se pueden obtener grandes beneficios terapéuticos”.

A su turno, la directora del proyecto vinculado al desarrollo del antiveneno, María Victoria Miranda, señaló que “este tipo de antiveneno es la única medida específica para tratar cualquier tipo de accidente con animales ponzoñosos y sienta las bases para poder trasladar este conocimiento a la producción de otros antivenenos, antitoxinas y antivirales. Por eso es tan fundamental este desarrollo”.

Por parte de la DNPE del MINCyT, Erica Carrizo, destacó que “los dos proyectos que visitamos no sólo están generando desarrollos fundamentales sino que, además, con la ayuda de la DNPE, están trabajando para pasar a la etapa productiva y resolver problemas metodológicos que tienen otros proyectos a través de la vinculación entre instituciones, como es el caso del proyecto que gestionamos en Misiones para tratar el lonomismo. Esto demuestra la gran capacidad de respuesta a nuestros problemas que tienen las instituciones públicas cuando las hacemos trabajar de forma articulada, cooperativa y solidaria”.

Acerca de los Proyectos Estratégicos para la Producción Pública de Medicamentos
A inicios de 2022 comenzaron a ejecutarse los 19 Proyectos Estratégicos para la Producción Pública de Medicamentos que resultaron de un proceso de articulación institucional, definición de prioridades y financiamiento específico focalizado en el sector, basado en un trabajo conjunto entre la DNPE y la Secretaría de Planeamiento y Políticas en Ciencia, Tecnología e Innovación del MINCyT, la Agencia Nacional de Laboratorios Públicos (ANLAP) dependiente del Ministerio de Salud de la Nación, y la Agencia Nacional de Promoción de la Investigación, el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (Agencia I+D+i).

La primera etapa implicó un trabajo colaborativo entre la DNPE y la ANLAP para identificar demandas sanitarias de nuestro país, en base a las cuales se priorizaron lineamientos estratégicos dentro del sector de Producción Pública de Medicamentos. La segunda etapa consistió en el armado de una convocatoria a proyectos por parte del Fondo Argentino Sectorial (FONARSEC) de la Agencia de I+D+i, orientada a financiar proyectos científicos y tecnológicos enmarcados en la producción de vacunas para enfermedades de control estratégico, de medicamentos para enfermedades poco frecuentes y desatendidas, y la modernización tecnológica para el escalado y la adecuación a la normativa de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT). Como resultado de la convocatoria se invirtieron $1.075.793.360 para financiar 19 proyectos estratégicos. La tercera y última etapa consiste en la ejecución de los proyectos a cargo de las instituciones que integran la red ANLAP que fueron beneficiadas con el financiamiento y el acompañamiento estratégico de los mismos por parte de la DNPE.

 

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